美国女孩患罕见病全球仅有22例，无法站立也拿不住勺子（组图）

据《每日邮报》6月29日报道，一名来自美国马萨诸塞州的11岁小女孩Talia Duff，从2015年9月开始身体变的越来越虚弱，甚至没有办法拿起汤勺或者与爸爸妈妈拥抱。父母带她前往医院检查，却没想到，Talia被医生确诊患有罕见的遗传性疾病。

Talia患上的疾病是4型腓骨肌萎缩症，又称遗传性共济失调性多发性神经炎。渐渐地，Talia的双腿也无法站立，手上也拿不住勺子了。医生说，现在Talia的腿部肌肉正在萎缩，如果病情发展到一定程度，她的全身肌肉都会开始萎缩，最严重的情况将会导致她无法呼吸。

但更不幸的是，医生告诉Talia的父母这个病无药可治，因为全球只有22个人患有此病，所以医学界对这个病症还没有深入的研究，就目前来看，Tailia没有治愈的希望。Talia的父亲John听到这个消息后，感到十分绝望，但是爱女心切的John夫妇并没有完全放弃希望。夫妇两人创建了专门治疗此病的基金会，在网上广泛搜索研究资料，同时也为研究筹集必要的资金。

他们在网上找到一名来自美国范德堡的医生，她告诉夫妻俩自己的基因疗法或许会对Talia有所帮助，有了这些信息后，夫妇二人召集了他们在网上认识的8位专家在马里兰州见面，共同讨论治疗Talia的方法。

几个月后，这个研究团队找到了治疗Talia的有效方法，现在他们正在等待美国医疗审核权威机构（FDA）的批准，计划在这个夏天结束的时候开始进行临床试验。

迄今为止，John夫妇成立的基金会已经筹集了23.5万美元（约159万人民币），全部用于医学研究，他们希望在今年年底，可以筹集超过100万美元（约678万人民币）。

现在所有人都明白，时间就是Talia最大的敌人，一旦Talia开始接受治疗，她的神经和肌肉可能就会得到一定恢复，John说，他们希望能把那个喜欢跳舞和骑自行车的女儿找回来，也希望所有类似的家庭千万不要轻言放弃，因为一切皆有可能。