史上最贵药物，美FDA批准定价280万美元的基因疗法（图）

美东时间周三，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法，该疗法可用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者。不过这种疗法定价高达280万美元(约合1900万人民币)，使其成为了全球最昂贵的药物，这也意味着没有多少患者能够负担得起。

周四美股盘前，蓝鸟生物涨逾12%。

β-地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生，是目前世界上最常见的遗传性疾病之一，但针对这种疾病的治疗手法十分有限，输血和去铁治疗在目前仍是重要的治疗方法。

而Zynteglo是一款基于蓝鸟生物LentiGlobin平台的慢病毒基因疗法，是一种一次性疗法，首先从患者骨髓中提取造血干细胞，然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain表示，FDA对Zynteglo的批准为β-地中海贫血患者提供了新的可能，并能改善他们的日常生活方式，也标志着基因治疗领域的一个里程碑事件。

作为第一个在美国获批用于治疗β-地中海贫血的基因疗法，我们正在迎来一个新时代，在这个时代，基因疗法有望改变现有的治疗模式，以治疗目前需要终生护理的疾病。“

治疗成本下降一半多

Obenshain还分析称，β-地中海贫血症患者终生护理的成本大约640万美元，而他们的疗法定价280万美元，相对而言更加合算。

马萨诸塞州总医院的首席研究员Hanny Al-Samkari博士指出，蓝鸟生物的Zynteglo基因疗法不适用于病情相对较轻的患者。这种疗法首先需要患者接受高强度的化疗，这可能会使他们面临不孕不育和癌症的风险。

但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表着一项重大的科学成就，并估计约有三分之一的β-地中海贫血症患者可能会从这种疗法中受益。

蓝鸟生物表示，如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用，其将向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。

蓝鸟生物称，美国大约有1500名依赖输血的β-地中海贫血症患者，其中估计有850人在身体状况方面可接受Zynteglo基因疗法。

并非全无风险

近年来，随着基因疗法的出现，价值百万美元的药物疗法变得越来越普遍。在2019年，诺华公司推出了针对婴儿肌肉萎缩症的Zolgensma基因疗法，人均治疗费用为210万美元，成为当时美国最昂贵的药物。去年，美国FDA批准Rethymic，这是一种由Enzyvant Therapeutics生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织46Brooklyn Research数据，其上市价格约为270万美元。

此外，基因疗法也不是全无风险，就在上周，诺华公司发布消息称：其用于治疗肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma导致两名儿童死亡，死亡原因为急性肝功能衰竭，这也是这款药物首次出现这种事故。

诺华公司在电子邮件声明中表示：“虽然这是重要的安全信息，但它不是一个新的安全信号，我们坚信Zolgensma的总体风险状况良好。迄今为止，它已被用于治疗全球2300多名患者，包括临床试验、管控给付项目和商用情景。”