全球最贵药物获批，350万美元一剂！（图）

美国卫生监管机构批准了澳大利亚制药商CSL Behring治疗B型血友病的基因药物Hemgenix，这种一次性输注药物可以使患者从常规治疗中解脱出来，但每剂的价格高达350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。

Hemgenix只需注射一次，就能将一年的出血次数减少54%，一项有关该疗法的关键研究发现。它还将94%的患者从耗时和昂贵的IX因子输注中解放出来，后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。

与目前百健（Biogen）、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比，Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。

全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响，这种疾病是由一种基因突变引起的，它阻碍了身体制造IX因子的能力。

基因疗法可以通过修复潜在病因，显著改善一系列破坏性疾病。诺华制药公司（Novartis AG）用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万美元，而蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的价格为280万美元。

定价一直是新药物的一个问题，像百健阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟的Zynteglo等药物的高昂定价直接导致了它们的商业失败。

美国食品和药物管理局生物制剂评估与研究中心主任彼得马克斯表示，尽管血友病的治疗已经取得了进展，但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说，Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。

这种基因药物将由unique在马萨诸塞州的列克星敦生产，该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。