6岁女童接受基因编辑实验后死亡：治疗3天转ICU　论文删除其数据

7月23日《科学》（Science）期刊指，中国一名6岁女童2025年在上海交通大学医学院附属新华医院接受仇子龙研究团队的基因编辑疗法试验后死亡。据内媒《经济观察报》报道，涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应指「目前还在调查中。」

女孩CHD3基因发生单碱基突变　家人求助仇子龙

《科学》与组织Retraction Watch的联合调查指，该名女孩患有一种罕见的基因突变，影响其认知发育，女童父母之后联系到上海交通大学医学院松江研究院的神经科学专家仇子龙，在与研究团队接触后，家属决定让女童尝试一种针对CHD3基因突变的基因编辑治疗。疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中，在病毒注入脊髓液7天后，女孩因严重免疫反应死亡。

据内地泛科普机构「果壳网」官方微信公众号文章介绍，女孩4岁时，幼儿园老师最先发现异常。2023年3月，女孩被诊断为全面发育迟缓，并出现其他并发症，这些症状被认为与自闭症有关。之后，女孩进行了更细致的基因测序。测序发现，她的CHD3基因上有一个单碱基突变，导致了Snijders Blok-Campeau综合症。这是一个极其罕见的遗传病，当时全世界已知患者只有237人。

上海交大附属新华医院。（Wikimedia）

女孩的家人在一个自闭症患儿家长微信群里听说了仇子龙。其父亲Jason（化名）向他发邮件介绍女儿的病情，并附上基因检测报告，表示愿意为研发提供资助。

据了解，仇子龙当时已经是国内自闭症研究领域颇受关注的科学家，曾获得国家杰出青年科学基金。2016年，他研究的转基因猴入选「中国科学十大进展」。

Snijders Blok-Campeau综合症患者。（Wikimedia Commence）

伦理批准早于毒理报告　女孩接受治疗后因免疫反应死亡

文章指出，Snijders Blok-Campeau综合症没有特效药，医生只能「对症下药」。仇子龙团队想从更本质的角度解决问题：修复女孩的CHD3基因缺陷，其并发症状就能好转甚至痊愈。团队设计了一种腺嘌呤碱基编辑器TeABE，可以直接改写一个碱基，减少了双链断裂带来的风险。此前，研究团队曾在鼠和猕猴身上进行实验，但实验结果不足以证明这套治疗安全有效。

仇子龙2015年时的宣讲照片。（新华网）

据悉，根据上海市杨浦区卫健委的文件，医院伦理委员会在2025年1月2日批准了试验。而猕猴毒理报告则直到2月17日才完成。报告显示，接受治疗的4只猕猴全部出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量组猕猴还出现了肾损伤。鉴定出这种综合症的遗传学家菲利普·康波（Philippe Campeau）认为，对女孩这样的轻症患者进行基因编辑「值得商榷」。

此前，研究团队曾在鼠和猕猴身上进行实验，但实验结果不足以证明这套治疗安全有效。（Nature）

3月27日，女孩接受治疗后第三天开始发烧，从输注后一直没有排尿，血小板也降到了危险水平。据女孩父母称，这些症状都写在知情同意书里，但没有任何地方写明其中任何一种症状可能会导致死亡。

随后，她被送去做全身CT，并紧急转入重症监护室。次日，女孩去世。两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，认定女孩的死亡与治疗「肯定相关」。死因是血栓性微血管病，一种可能由高剂量病毒载体引发的严重免疫反应。

猿猴脑片相关图片。（Nature）

女孩一家为研究项目支付86万美元未获赔偿

文章介绍，女孩一家总共为这个项目支付了86万美元（约670万港元），主要来自夫妻二人的积蓄和向亲友的借款。论文相关的研究经费几乎由他们承担。根据《科学》报道，仅生产临床级病毒的费用就超过25万美元（约196万港元）。

AAV绳带图。（Wikimedia commence）

2026年2月，女孩父母得知，仇子龙研究团队的论文在《自然》发表，但最终版本里，女孩的基因数据被删除，论文没有提及她的死亡，也没有提到灵长类安全性研究中出现的肝肾损伤。

临床试验登记页面，截止2026年7月25日，右上角显示仍在招募中。（clinicaltrials.gov）

4月30日，上海交通大学回应称，不对仇子龙采取任何行动。发表在《自然》的论文「与你们资助的实验无关」。据悉，中国卫生部最终开出约2万元人民币的罚单，仇子龙的公司曾为试验投保，但家属没有获得赔偿。目前，仇子龙团队、新华医院未公开作出回应。涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应指「目前还在调查中。」